Una nuova terapia genica per la retinite pigmentosa

Mercoledì, 24 Febbraio 2016
na nuova terapia genica per la retinite pigmentosa

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Una nuova terapia genica per la retinite pigmentosa

Un nuovo metodo di terapia genica sviluppato dai ricercatori dell'Università della Florida ha il potenziale per trattare una comune forma di cecità che colpisce i giovani e gli adulti. La tecnica funziona sostituendo un gene malfunzionante negli occhi con una copia in grado di fornire una proteina necessaria per il funzionamento delle cellule sensibili alla luce negli occhi.

Un nuovo metodo di terapia genica sviluppato dai ricercatori dell’Università della Florida ha il potenziale per trattare una comune forma di cecità che colpisce i giovani e gli adulti. La tecnica funziona sostituendo un gene malfunzionante negli occhi con una copia in grado di fornire una proteina necessaria per il funzionamento delle cellule sensibili alla luce negli occhi.

I risultati dello studio sono stati pubblicati negli Atti della National Academy of Sciences. I ricercatori hanno affrontato una condizione chiamata retinite pigmentosa X-linked, difetto genetico che viene trasmesso dalle madri ai figli caratterizzato dalla perdita iniziale della visione periferica e della visione notturna che avanza alla fine verso una visione a tunnel e alla cecità.

In alcuni casi la perdita della vista coincide con la comparsa di zone di colore scuro sulla retina di solito arancioni. I ricercatori dell’Università della Florida avevano già riscontrato un certo successo utilizzando la terapia genica in studi clinici per invertire quella forma di cecità nota come amaurosi congenita di Leber. Ora il nuovo studio porta un potenziale terapeutico maggiore, trattandosi di una malattia che colpisce molte più persone. La forma di retinite pigmentosa affrontata nella ricerca è, infatti, la più comune, ed è causata dalla degenerazione delle cellule visive.

Il team ha clonato una copia funzionante del gene alterato in un virus che ha fatto da veicolo di trasporto nella parte interessata dell’occhio. Il processo di clonazione ha incluso anche l’inserimento di una sorta di interruttore capace di accendere il gene, una volta a posto, in modo che potesse iniziare a produrre la proteina necessaria al funzionamento delle cellule danneggiate. Dopo il successo dei test di laboratorio, i ricercatori hanno esteso la cura a quegli animali in cui la retinite pigmentosa X-linked sopraggiunge naturalmente, riuscendo a sanare i fotorecettori danneggiati dell’occhio. Lo studio ha lanciato incoraggianti premesse per la futura terapia genica da effettuare sugli esseri umani.

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