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La prima terapia genica con cellule staminali autorizzata per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia genetica l’ADA-SCID

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Inviato Da: Isabel Zolli . Categoria: Generale . Aggiunto il: 28 Giugno 2016.
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Per la prima volta al mondo è stata autorizzata la prima terapia genica con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia genetica, l’ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi) che compromette il sistema immunitario e rende i bambini colpiti suscettibili alle infezioni più comuni.
Strimvelis, questo il nome, è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l’approvazione regolatoria da parte della Commissione Europea per essere commercializzata.
Da oggi la terapia sperimentale è diventata un “farmaco" accessibile a tutti coloro che ne hanno bisogno. Si tratta di un successo reso possibile grazie alla collaborazione tra la Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’industria farmaceutica GSK.
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