Il farmaco donanemab si è rivelato efficace nei pazienti con Alzheimer sintomatico precoce e accumulo di proteina beta-amiloide. La terapia rallenta la progressione clinica a 76 settimane, soprattutto in chi ha malattia tau bassa/media e nella popolazione combinata con patologia tau bassa/media e alta.

Sono i risultati dello studio pubblicato su Jama da un team della Eli Lilly and Company diretto da John Sims, che spiega: «I trattamenti efficaci per la malattia di Alzheimer sono limitati. Noi abbiamo cercato di valutare l'efficacia e gli eventi avversi di donanemab, un anticorpo progettato per eliminare la placca amiloide cerebrale».
Alla ricerca hanno partecipato 1.736 soggetti con Alzheimer sintomatico precoce e patologia amiloide e bassa/media o alta tau in base alla tomografia a emissione di positroni (PET). I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere donanemab (n=860) o placebo (n=876) per via endovenosa ogni quattro settimane per 72 settimane. Le persone che ricevevano donanemab sono passate a ricevere il placebo in cieco se sono stati soddisfatti i criteri di completamento della dose. L'esito primario era il cambiamento nel punteggio della scala integrata di valutazione della malattia di Alzheimer (iADRS) dal basale a 76 settimane.
Il 76% ha completato lo studio. La variazione della media dei minimi quadrati (LSM) nel punteggio iADRS a 76 settimane è stata di -6,02 nel gruppo donanemab e -9,27 nel gruppo placebo (differenza 3,25) nella popolazione tau bassa/media, e di -10,2 con donanemab e -13,1 con placebo (differenza 2,92) nella popolazione combinata.
La variazione LSM nel punteggio della Clinical Dementia Rating Scale (CDR-SB) a 76 settimane è stata di 1,20 con donanemab e 1,88 con placebo (differenza -0,67) nella popolazione tau bassa/media e di 1,72 con donanemab e 2,42 con placebo (differenza -0,7) nella popolazione combinata. Anomalie di imaging correlate a versamento si sono verificate in 205 partecipanti (24,0%; 52 sintomatici) nel gruppo donanemab e 18 (2,1%; 0 sintomatico durante lo studio) nel gruppo placebo, e reazioni correlate all'infusione si sono verificate in 74 partecipanti (8,7 %) con donanemab e in quattro (0,5%) con placebo. Tre decessi nel gruppo donanemab e uno nel gruppo placebo sono stati considerati correlati al trattamento.
Commentando i risultati, Eric Widera della University of California e del Veterans Affairs Healthcare System di San Francisco ha affermato: «Una diagnosi accurata e tempestiva, una discussione ponderata su rischi e benefici personalizzati, e un'enfasi sulla gestione delle cure croniche non sono mai stati così importanti».